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通过转导的遗传物质的转录或翻译而发挥作用的核酸(质粒,RNA)表达特定基因的基因修饰微生物(病毒、细菌、真菌),离体基因修饰的人类细胞,编辑宿主基因组的产品等。
与传统小分子药物和抗体药物相比，基因治疗药物可以从根源上调控致病基因的表达，还具有高效性、低毒性、高特异性等明显优势。
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