医线药闻

1. 12月12日，甘李药业公告，全资子公司甘李药业美国公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，同意GZR18注射液进行Ⅱ期临床试验。GZR18注射液是一种长效GLP-1受体激动剂，旨在治疗成人2型糖尿病及肥胖/超重个体的体重管理。

2. 12月12日，CDE官网，常州恒邦药业有限公司、上海翰森生物医药科技有限公司、江苏豪森药业集团有限公司联合申请药品“HS-10384片”，获得临床试验默示许可，适应症：适用于HR+乳腺癌患者辅助内分泌治疗后伴发的中重度血管舒缩症状。

3. 12月12日，NMPA官网显示，江苏豪森药业集团有限公司、杭州朱养心药业有限公司申报的司来帕格片获批上市，两家药企拿下司来帕格片的首仿，视同过评。司来帕格片是一种口服有效、高选择性和长效的非前列腺素类前列环素受体（IP受体）激动剂，用于治疗肺动脉高压以延缓疾病进展及降低因肺动脉高压而住院的风险。

4. 12月11日，上海医药集团股份有限公司全资子公司上海上药第一生化药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于十四烷基硫酸钠注射液的《药物临床试验批准通知书》，拟用于治疗无并发症的原发性下肢浅静脉曲张、术后复发或残留的静脉曲张及简单扩张的下肢网状静脉，小静脉和蜘蛛状静脉。

投融药事

1. 12月13日，石药集团公告宣布，其已与百济神州就石药集团的新型甲硫氨酸腺苷转移酶2A(MAT2A)抑制剂(SYH2039)，以及后续开发的由该化合物组成或含有该化合物的任何药品（相关产品）在全球的开发、制造及商业化订立独家授权协议。根据该协议并按照其中的条款及条件，石药集团同意授予百济神州在全球开发、制造及商业化SYH2039及相关产品产品的独家授权。石药集团将收取总计1.50亿美元的预付款，并有权收取最高1.35亿美元的潜在开发里程碑付款及最高15.50亿美元的潜在销售里程碑付款，以及根据该产品的年度销售净额计算的分层销售提成。

科技药研

1. 12月12日，辉大基因/中国科学院上海药物所杨辉团队及临港实验室胥春龙在 Nature Neuroscience 期刊发表了题为：An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates 的研究论文。该研究通过单次侧脑室注射方式，使用单个腺相关病毒（AAV）载体递送辉大基因专有的高保真、高活性的RNA编辑工具hfCas13Y及MECP2基因的gRNA，在MDS小鼠模型和野生食蟹猴模型中实现了大脑内hfCas13Y和MECP2 gRNA的稳定、持久表达。同时大脑MECP2基因的表达被敲低至生理性可接受的水平，显著改善了人源化MDS小鼠的运动功能、焦虑抑郁样行为、学习和记忆能力、社交功能，并延长了生存时间。

[1] Yang, D., Wu, X., Yao, Y. et al. An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates. Nat Neurosci (2024). http://doi.org/10.1038/s41593-024-01838-6