近年来，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。此外，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，国内基因治疗企业也不断传出获批开展临床研究的好消息。

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，它的发展历程怎样？

早期研发过程中有什么关键点？

靶点如何选择？

AAV载体如何优化？

CMC和成本控制的挑战是什么？

临床开发如何有效推进？

转化医学的过程中是否有合适的生物标志物？

商业化有什么考量？

11月8日至12月17日，6次线上公开课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门研讨会（最后一周周六），恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、南宫NG·28生物医药、自贸壹号，共同邀请数十位产业资深专家，系统性的向大家分享基因治疗的前沿进展，以期让更多的人认识及了解基因治疗，激发学习兴趣，促进行业发展，诚邀大家参加！

吴凤岚 博士 华毅乐健联合创始人兼总裁

上海交通大学博士。吴博士在医药领域拥有丰富的产业和金融背景，在医药研发、资本运作、公司运营等方面有13年的实践经验。曾在葛兰素史克、再鼎医药担任资深科学家近10年时间，承担6个临床前项目的IND申报。后又在浩悦资本、华兴资本担任副总裁等职位，主导境内外多起生物科技公司私募融资。

苏州华毅乐健生物科技有限公司（下面简称为“华毅乐健”）成立于2019年，由国内著名科学家饶毅教授创办。从创立之初华毅乐健就以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，独立创新，致力于解决国内未满足的临床需求。

华毅乐健以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，也是国内首个进入探索性临床实验阶段的产品。

2022年1月，据中国人类遗传资源行政许可事项2022年第1批审批结果显示，其中由华毅乐健申办的“腺相关病毒（AAV）载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索”的AAV基因疗法临床试验通过中国科技部遗传办审评，该产品的IND申请已于2022年11月1日获得CDE的受理。

目前，华毅乐健已在苏州工业园区启动建设8600平米的cGMP生产基地, 具备质粒、病毒等研发、生产、质控功能的全链条新药研发与生产平台。同时，公司在北京昌平生命科学园拥有1600平米的研发中心，具备完整的分子、生化、细胞实验室、动物房等，主要用于早期自主药物研发。

1. 早期研发的挑战；

2. CMC的挑战 ；

3. 临床开发的挑战 ；

4. 商业化的挑战；

5. 问答环节 （30分钟）。